Tumori: risultati positivi per pimicotinib, farmaco in sviluppo per Tgct

(Adnkronos) – Nel trattamento dei pazienti con tumore a cellule giganti tenosinoviale (Tgct) sono positivi – per efficacia significativa e miglioramenti clinici rilevanti – i risultati della Parte 1 dello studio globale di fase 3 Maneuver che valuta l’effetto di pimicotinib, un potenziale inibitore del recettore del fattore stimolante le colonie-1 (Csf-1R) in fase di sviluppo da Abbisko Therapeutics Co. Lo rende noto Merck, informando che questi dati saranno presentati domenica 1 giugno in una presentazione orale all’Annual Meeting 2025 della American Society of Clinical Oncology (Asco) (Abstract #11500). Il Tgct è un tumore benigno della sinovia che può verificarsi sia intorno che dentro a un’articolazione. Nel dettaglio, pimicotinib, somministrato una volta al giorno in pazienti con Tgct, ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nel raggiungimento dell’obiettivo primario, tasso di risposta obiettiva (Orr), rispetto al placebo alla settimana 25 (54,0% vs. 3,2% per il placebo, p<0,0001), secondo un comitato di revisione indipendente in cieco (Birc). Lo studio ha anche dimostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti in tutti gli obiettivi secondari relativi ai principali risultati segnalati dai pazienti relativamente alla malattia. 

“L’impatto che il Tgct ha sui pazienti va ben oltre la presenza fisica del tumore. Influisce sulla loro capacità di lavorare, di muoversi liberamente e di impegnarsi nelle attività quotidiane – dichiara Niu Xiaohui, direttore del Centro di diagnosi e ricerca sui tumori ossei e dei tessuti molli presso l’Ospedale Beijing Jishuitan – Nello studio Maneuver abbiamo osservato il più alto Orr mai visto fino ad oggi con una terapia sistemica, insieme a miglioramenti statisticamente significativi nelle misure di dolore, rigidità e ampiezza di movimento. Questi miglioramenti, per i pazienti con Tgct e per i medici che si prendono cura di loro, mostrano il potenziale del pimicotinib per consentire ai pazienti di condurre le loro vite quotidiane con meno effetti negativi relativi alla loro patologia”. 

Nell’ambito dello studio Maneuver, che ha arruolato pazienti dalla Cina, Europa e Nord America – riporta una nota – l’effetto del pimicotinib è risultato precoce, con il 41,3% (26 su 63) dei pazienti che ha mostrato una risposta obiettiva alla terapia dopo 13 settimane. Alla data di cutoff per l’analisi primaria dei dati, quasi tutti i pazienti nel gruppo pimicotinib (58 su 63 pazienti; 92,1%) hanno mostrato una riduzione delle dimensioni del tumore secondo i criteri Birc basati sulle linee guida Recist 1.1; un paziente ha raggiunto una risposta completa e 33 hanno raggiunto una risposta parziale. La durata mediana della risposta non è stata raggiunta alla data di cutoff. L’analisi del punteggio del volume tumorale (Tvs, un obiettivo progettato specificamente per il Tgct) ha mostrato che quasi 2 terzi dei pazienti trattati con pimicotinib hanno sperimentato una riduzione della massa tumorale di almeno il 50% (61,9% vs. 3,2% per il placebo, p<0,0001). 

Il pimicotinib ha anche dimostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti in tutti gli ulteriori obiettivi secondari pertinenti alla vita quotidiana dei pazienti. Questi miglioramenti sono stati osservati indipendentemente dal raggiungimento di una risposta tumorale obiettiva al pimicotinib. Il farmaco in sviluppo ha migliorato l’ampiezza di movimento attiva (p=0,0003), la funzionalità fisica misurata dalla scala Promis-Pf (p=0,0074) e ridotto la rigidità (p<0,0001) e il dolore più severi (p<0,0001). 

“Il Tgct, sebbene raro, ha un impatto significativo sulla vita quotidiana degli adulti, principalmente in età lavorativa, che convivono con la malattia, a causa di gonfiore, dolore, rigidità e mobilità limitata causati dalla crescita di questi tumori dentro e intorno alle articolazioni – evidenzia Danny Bar-Zohar, recentemente nominato Ceo Healthcare e attuale responsabile globale R&D e Chief Medical Officer Merck – I dati dello studio globale di fase 3 Maneuver rappresentano un punto di riferimento che aiuterà a ridefinire come viene trattato il Tgct. Prevediamo di partire da quest’anno per presentare la domanda di approvazione alle autorità regolatorie”. 

Il pimicotinib – conclude la nota – è stato ben tollerato e il profilo di sicurezza è risultato coerente con i dati precedentemente riportati, senza evidenza di epatotossicità colestatica o ipopigmentazione dei capelli/pelle. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes) che hanno portato all’interruzione del trattamento si sono verificati in un paziente (1,6%) trattato; quelli che hanno portato a una riduzione della dose si sono verificati nel 7,9% (n=5) dei pazienti in terapia con pimicotinib. 

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